Scientists Genetically Modify White Blood Cells to Treat Degenerative Neurological Disorders (Spanish)



Cientificos modifican geneticamente celulas blancas para el tratamiento de desordenes neurodegenerativos.

Como tratamiento potencial para la enfermedad de Parkinson, los científicos en la Universidad de Carolina del Norte en Chapel Hill han creado células inmunes más elegantes que producen y entregan una proteína curativa al cerebro mientras que también enseñan a las neuronas para comenzar a hacer la proteína para ellos mismos


  
Éstos son glóbulos blancos de re-ingenieria fueron hechos por los científicos de la UNC, estos entregan las proteínas cargadas (rojas) de los exosomes que estimulan el incremento de las fibras de nervio dañadas (verde y amarillo). Investigadores en la Escuela de UNC Eshelman de la Farmacia dicen que esta técnica se puede desarrollar como un tratamiento potencial para la enfermedad de Parkinson.

Los investigadores, guiados por Elena Batrakova, un profesor adjunto en la Escuela de UNC Eshelman del Centro de la Farmacia para la Nanotecnología en Salida de la Droga, los glóbulos blancos genético modificados llamaron macrófagos para producir factor neurotrópico glial derivado de la célula, o GDNF, y lo entregan al cerebro. Las células Glial proporcionan al soporte y a la protección para las células nerviosas en el cerebro y el cuerpo, y GDNF puede curar y estimular el incremento de neuronas dañadas.

“Actualmente, no hay tratamientos que pueden parar o invierten el curso de la enfermedad de Parkinson. Hay solamente terapias para dirigir calidad de vida, tal como repuesto de la dopamina,” Batrakova dijo. “Sin Embargo, los estudios han mostrado que la entrega de factor neurotrópico al cerebro no sólo asciende la supervivencia de neuronas pero también invierten la progresión de la enfermedad de Parkinson.”

Además de entregar GDNF, los macrófagos dirigidos pueden “enseñan” a las neuronas para hacer la proteína para ellos mismos entregando las herramientas y las instrucciones necesarias: DNA, ARN de mensajero y factor de la transcripción.

Con Éxito la entrega del tratamiento al cerebro es el clave al éxito de la terapia de GDNF, dijo a Batrakova. Usando las células inmunes evita las defensas naturales del cuerpo. Los macrófagos reutilizados pueden también penetrar la barrera hematoencefálica, algo que la mayoría del remedio no puede hacer. Las células reprogramadas viajan al cerebro y producen las burbujas minúsculas llamadas los exosomas que contienen GDNF. Las células liberan los exosomas, que entonces pueden entregar las proteínas a las neuronas en el cerebro. El trabajo se describe en un artículo publicado en línea por PLOS UNO.

“Enseñando a las células del sistema inmune para hacer esta proteína protectora, aprovechamos los sistemas naturales del cuerpo para combate condiciones degenerativas como la enfermedad de Parkinson,” Batrakova dijo.

El Centro de la Biotecnología de Carolina del Norte concedió un Aumento Grant de $50.000 Tecnologías a la Escuela para ayudar a desarrollar la tecnología en un tratamiento viable que puede ser autorizado y ser comercializado. “Esta recompensa es un paso de progresión enormemente importante hacia la comercialización acertada adicional de nuestras tecnologías muy emocionantes de la célula,” dijo a Alexander Kabanov, director del centro de la nanotecnología. “Continuaremos nuestros esfuerzos de translación en CNDD, y muy pronto creo que veremos estos descubrimientos en las fronteras de trasladarse de lo científico a la práctica clínica.”

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