Scientists Genetically Modify White Blood Cells to Treat Degenerative Neurological Disorders (Spanish)
Cientificos modifican geneticamente celulas blancas para el tratamiento de desordenes neurodegenerativos.
Como tratamiento potencial para la enfermedad de Parkinson, los científicos en la Universidad de Carolina del Norte en Chapel Hill han creado células inmunes más elegantes que producen y entregan una proteína curativa al cerebro mientras que también enseñan a las neuronas para comenzar a hacer la proteína para ellos mismos
Éstos son glóbulos blancos de re-ingenieria fueron hechos por los científicos
de la UNC, estos entregan las proteínas cargadas (rojas) de los
exosomes que estimulan el incremento de las fibras de nervio dañadas
(verde y amarillo). Investigadores en la Escuela de UNC Eshelman de la
Farmacia dicen que esta técnica se puede desarrollar como un tratamiento potencial
para la enfermedad de Parkinson.
Los investigadores, guiados por Elena Batrakova,
un profesor adjunto en la Escuela de UNC Eshelman del Centro de la Farmacia
para la Nanotecnología en Salida de la Droga, los glóbulos blancos genético
modificados llamaron macrófagos para producir factor neurotrópico glial
derivado de la célula, o GDNF, y lo entregan al cerebro. Las células Glial
proporcionan al soporte y a la protección para las células nerviosas en el
cerebro y el cuerpo, y GDNF puede curar y estimular el incremento de neuronas
dañadas.
“Actualmente, no hay tratamientos que pueden
parar o invierten el curso de la enfermedad de Parkinson. Hay solamente
terapias para dirigir calidad de vida, tal como repuesto de la dopamina,”
Batrakova dijo. “Sin Embargo, los estudios han mostrado que la entrega de
factor neurotrópico al cerebro no sólo asciende la supervivencia de neuronas
pero también invierten la progresión de la enfermedad de Parkinson.”
Además de entregar GDNF, los macrófagos dirigidos
pueden “enseñan” a las neuronas para hacer la proteína para ellos mismos
entregando las herramientas y las instrucciones necesarias: DNA, ARN de
mensajero y factor de la transcripción.
Con Éxito la entrega del tratamiento al cerebro
es el clave al éxito de la terapia de GDNF, dijo a Batrakova. Usando las
células inmunes evita las defensas naturales del cuerpo. Los macrófagos reutilizados
pueden también penetrar la barrera hematoencefálica, algo que la mayoría del
remedio no puede hacer. Las células reprogramadas viajan al cerebro y producen
las burbujas minúsculas llamadas los exosomas que contienen GDNF. Las células liberan
los exosomas, que entonces pueden entregar las proteínas a las neuronas en el
cerebro. El trabajo se describe en un artículo publicado en línea por PLOS UNO.
“Enseñando a las células del sistema inmune para
hacer esta proteína protectora, aprovechamos los sistemas naturales del cuerpo
para combate condiciones degenerativas como la enfermedad de Parkinson,”
Batrakova dijo.
El Centro de la Biotecnología de Carolina del
Norte concedió un Aumento Grant de $50.000 Tecnologías a la Escuela para ayudar
a desarrollar la tecnología en un tratamiento viable que puede ser autorizado y
ser comercializado. “Esta recompensa es un paso de progresión
enormemente importante hacia la comercialización acertada adicional de nuestras
tecnologías muy emocionantes de la célula,” dijo a Alexander Kabanov, director
del centro de la nanotecnología. “Continuaremos nuestros esfuerzos de
translación en CNDD, y muy pronto creo que veremos estos descubrimientos en las
fronteras de trasladarse de lo científico a la práctica clínica.”
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